Görme kaybına yol açan hastalıkta gen tedavisi umudu

Uzmanlar, daha çok hücrenin ölmesini önlemek için Janet Osborne'un gözünün arka tarafına sentetik bir gen enjekte etti.

Böylece, Sarı Nokta Hastalığı diye de bilinen yaşa bağlı maküler dejenerasyonun (AMD) altındaki genetik sorunu çözmeyi hedefleyen ilk tedavi yapıldı.

İngiltere'de yılda 600 bin kişi AMD'den etkileniyor ve bunların çoğunun görme yeteneği ciddi şekilde olumsuz etkileniyor.

Janet Osborne BBC'ye yaptığı açıklamada, "Sol gözümle insanları tanımakta zorlanıyorum ve bu tedavi durumun daha da kötüye gitmesini engellerse, harika olur." dedi.

Gen terapisi nasıl yapılıyor?

Bazı insanlar yaşlandıkça, gözün doğal savunmasından sorumlu genlerde arıza oluyor ve makuladaki hücreleri yok etmeye başlayarak görme kaybına yol açıyor.

Gözün arkasına bir enjeksiyon yapılıyor ve bununla sentetik bir gen bulunan, zararsız bir virüs veriliyor.

Virüs retina hücrelerini enfekte ediyor ve gen salınıyor.

Bu da gözün, hücrelerin ölümünü engelleyen ve böylece makulanın sağlıklı kalmasını sağlayan bir protein üretmesini sağlıyor.

Oxford Göz Hastanesi'ndeki deneyin ilk aşamalarında amaç tedavinin güvenli olup olmadığını kontrol etmekti ve zaten görme yeteneklerinde kısmi bozulma olan hastalar üzerinde uygulandı.

Tedavide başarı elde edilirse, görme yetisini henüz kaybetmemiş hastalar üzerinde de denenecek.

AMD durdurulabilirse, bunun hastaların yaşam kalitesi üzerinde büyük bir olumlu etkisi olacak.

Osborne'un sol gözündeki görüş kaybının durdurulup durdurulamadığını öğrenmek için henüz erken, ancak deneye katılanların görüş yetenekleri izlenecek.

Bir başka nadir görülen göz rahatsızlığında gen terapisi başarılı bir şekilde uygulanmıştı.

2016'da Oxford'daki aynı ekip, normalde körlüğe yol açan koroideremi hastalarının görme yeteneğini tek bir enjeksiyonla geliştirmeyi başarmıştı.

Geçen yıl da Londra'daki Moorfields Göz Hastanesi'ndeki uzmanlar, gözün arkasındaki zarar görmüş bölgeye kök hücre enjekte ederek AMD'si olan iki hastanın görme yetilerinin korunmasını sağlamıştı.

Kök hücre terapisinin, görme yetisini zaten kaybetmiş olan hastalara yardımcı olabilmesi umuluyor.

Ancak Oxford'daki deney farklı. Çünkü bu tedavide AMD'nin altında yatan genetik sorunun çözülmesi amaçlanıyor ve hedef kör olmadan önce hastalığın durdurulması.